进行性肌营养不良症能治好吗

进行性肌养不良症特指Dystrophin基因突变导致的一组遗传性疾病，是一种基因变异问题，基因结构导致蛋白缺失，蛋白缺失导致肌细胞不能维持，死亡、丢失导致肌肉功能损害。所以目前对基因病变并没有特效治疗，老百姓的意思是能不能断病根，能否完全治愈，可以告诉大家目前并没有可以完全治愈的方法，但现在在该方面有突破，特别是基因治疗方法。如现在市面上已经开始上市的51号外显子跳跃药物，针对51号外显子缺失的患者，该药能够帮助患者得到相对改善，蛋白部分表达可以显著改善患者症状，这在一定程度上便是一个相对的根治方法。除了这样的特效治疗之外，激素治疗、特殊药物治疗也可以显著改善该类患者的预后。